徐々に筋肉の力がなくなる難病、遠位型ミオパチーの患者会は、会の設立からおよそ15年間、研究者や製薬会社などに要請し続けた結果、ついに治療薬が開発され、薬事承認にむけて、先週、申請が行われたと発表しました。

遠位型ミオパチー患者会・織田友理子代表
「ここまで来てやっとこのような会見を開けるまでになってすごい感無量です」

遠位型ミオパチーは、徐々に筋力が低下する難病で、詳しいメカニズムは不明ですが、シアル酸という物質の不足が原因と判明しています。

しかし、患者が国内でおよそ400人と非常に少ないため、薬の開発に乗り出す製薬会社がなく、患者の織田さん自ら研究者や製薬会社を訪ね歩いて説得、日本の製薬会社ノーベルファーマがそれに応じ、2010年から、国の内外で治験が行われてきました。

その結果、ようやく安全性と有効性のデータが得られ、先月26日、薬事承認を得るための申請が行われたということです。

遠位型ミオパチー患者会・織田友理子代表
「去年できていたのに、同じ桜の時期に『これできなくなったな…』って毎年痛感して、悔しい悲しい思いをしてでも、それを受け入れていく」

織田さんは、「薬が飲めるようになったらうれしい。私たちの活動が同じような状況の希少な病気に対してお役に立てれば」と話しました。